Neben etablierten Therapieformen mit anti- fibrotischen Medikamenten , die die Verschlechterung bei Lungenfibrose aufhalten können, werden ständig neue Medikamente erforscht. Vor der Teilnahme an einer klinischen Studie sollte man sich schlau machen. Patienten haben in Studien umfassende Rechte, bevor sie sich entscheiden.

Neben grundlegenden kurzen Texten zu Studien gibt es hier auch Links zu englischen Suchmaschinen.

In einer Übersicht sind kurz aktuelle Studien beschrieben, bei denen dieses Jahr eine Teilnahme möglich ist.


Studien Trials 2024

Vorrangig werden solche klinischen Therapie- Studien bei Lungenfibrose erwähnt, bei denen dieses Jahr eine Aufnahme möglich ist- wende Dich an die Lungenfibrose- Behandlungs- Zentren

Name der Studie

Wirksubstanz

Firma

Zentren

Links

TETON

Inhalatives Troproprostinil

United Therapeutics

Löwenstein, Rosenheim, Essen, Bad Berka, Coswig, München

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CORAL

Nalbuphin gegen Husten

Trevi

Essen, Frankfurt, Hannover, Leipzig, Mainz, Solingen

[ Link zur Studie ]

MIST

Inhalatives Pirfenidon

Avalyn

 

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INSURF

Inhalatives Surfactant

Lyomark Pharma

Giessen-Marburg, München

wird im Herbst bekannt gegeben

ALOFT -IPF

BMS 986278

BMS

Freiburg, Wangen, München, Stuttgart, Heidelberg, Mainz, Marburg, Köln, Immenhausen, Essen, Münster, Hamburg, Grosshansdorf, Berlin, Hamburg, Leipzig, Dresden

[ Link zur Studie ]

FIBRONEER

BI 1015550

Phosphodiesterase Inhibitor

Böhringer

 

[ Link zur Studie ]

[ Link zur Studie ]

kein Anspruch auf Vollständigkeit oder Richtigkeit


Was sind klinische Studien / klinische Prüfungen?

Vom 25.03.2013, 22:01 | Von Jan Geissler mit wenigen Änderungen von Gottfried Huss

Eine klinische Studie oder klinische Prüfung wird mit Patienten oder gesunden Probanden durchgeführt, um Medikamente oder bestimmte Behandlungsformen auf ihre Wirksamkeit und Sicherheit zu überprüfen. Diese Studien dienen den Wissenschaftlern gleichzeitig auch dazu, Einblicke für das Verständnis der biologischen Mechanismen der Krankheit zu erhalten und die medizinische Behandlung zukünftiger Patienten zu verbessern.

Klinische Arzneimittelstudien sind einer der letzten Schritte im Entwicklungsprozess von Arzneimitteln, beginnend im Labor, dann im Tierversuch zur Prüfung auf Unschädlichkeit und ggf. Wirksamkeit, und dann schließlich im Testeinsatz in der Klinik mit Menschen. Bei Arzneimittelstudien handelt es sich um einen wichtigen Schritt in der Entwicklung neuer Therapien, da klinische Studien den Wissenschaftlern die Möglichkeit geben, die korrekte Dosierung und Anwendung einer neuen Therapie oder Behandlungsform zu bestimmen, dessen Wirksamkeit im Menschen zu bestätigen sowie eventuelle Nebenwirkungen festzustellen. Gesundheitsbehörden benötigen die Daten klinischer Studien außerdem zur Beurteilung, ob neue Therapien zulassungsfähig sind, d.h. ob sie mindestens so sicher und wirksam, möglichst sogar sicherer oder wirksamer, sind als bereits existierende Therapien. Der Erfolg klinischer Studien hängt von der Bereitschaft und vom Engagement der Ärzte, des Forschungsteams und der Patienten in gleicher Weise ab. Aus diesem Grund ist es ausgesprochen wichtig, den Ablauf klinischer Studien zu kennen und über die Vorteile und Risiken einer Teilnahme an derartigen Studien aufgeklärt zu werden.

Phasen klinischer Studien

Die Forschung nach neuen Behandlungsmethoden unterteilt sich in vier verschiedene Phasen. In jeder Phase sind die Fragestellungen auf die Sicherheit und Wirksamkeit des untersuchten Medikaments ausgerichtet. Dabei beobachten die Ärzte Wirkungen und Nebenwirkungen, um die Sicherheit des jeweiligen Medikaments zu bestätigen. Jede Phase der klinischen Studien hängt von den Forschungsergebnissen der vorangegangenen Phase ab und baut auf dieser auf, so dass die in Phase I getestete Behandlung nur zur nächsten Phase übergeht, wenn sich herausgestellt hat, dass diese mindestens so sicher wie der derzeitige Behandlungsstandard ist. Diese Daten werden von Untersuchungsausschüssen überarbeitet und genehmigt, bevor die weiteren Forschungsphasen beginnen können.

Phase-I-Studien

Ein typischer Wirkstoff hat, bevor er in die erste klinische Studienphase (Phase I) geht, also vor dem ersten Einsatz im Menschen, schon etwa ein Jahrzehnt vorklinischer Studien durchlaufen. Bei den Studien der Phase I bestimmen die Ärzte die geeignete Dosis und Verabreichungsform eines Medikaments (Tablette, Kapsel, Flüssigkeit, Spritze usw.) an einer normalerweise begrenzten Anzahl von Patienten (manchmal auch nur zwölf Personen). In dieser Phase bestimmen die Wissenschaftler die Verträglichkeit des Medikaments und überwachen sämtliche schädlichen Nebenwirkungen. Auch wenn zu diesem Zeitpunkt schon einige Daten über die Wirksamkeit gesammelt werden können, findet die eigentliche Bewertung der Wirksamkeit erst in Phase II statt. Üblicherweise nehmen 20-80 Patienten an einer Phase-I-Studie teil.

Phase-II-Studien

Bei den Studien der Phase II wird die Sicherheit des Medikaments weiter erforscht, aber auch seine Wirksamkeit bewertet. Während dieser Phase ermitteln die Ärzte, wie das Medikament wirkt und welche Auswirkungen es auf den Körper hat. Den Patienten wird die maximal verträgliche Dosis verabreicht (die höchstmögliche Dosis mit den geringsten Nebenwirkungen, wie in den Studien der Phase I bestimmt), und die Ärzte untersuchen, ob der Verlauf der Erkrankung günstig beeinflusst wird. An Studien der Phase II können Gruppen von 50 bis 200 Patienten teilnehmen. Im allgemeinen werden die Gruppen nach Kriterien wie Alter, Geschlecht und Krankheitsstadium gebildet .

Phase-III-Studien

Bei den Studien der Phase III werden weitergehende, tiefgreifendere Informationen zur Sicherheit eines Medikaments und seiner Wirksamkeit im Vergleich zu bestehenden Standardbehandlungsmethoden bzw. Suggestionsmitteln gewonnen. Die Patienten dieser Studien werden im allgemeinen zufällig einer von mindestens zwei Gruppen zugeteilt: • Therapiegruppe(n): Eine oder mehrere Gruppen erhalten eine neue, in Prüfung befindliche Therapie • Kontrollgruppe: Diese Gruppe erhält entweder eine Standardbehandlung oder, falls keine andere Behandlung möglich ist (und nur dann), ein Placebo (Zuckertablette). Beide Gruppen werden nachverfolgt und verglichen um festzustellen, ob die Behandlung der Verumgruppe (also derjenigen Patienten, die das wirkstoffhaltige Medikament bekommen) besser war (oder nicht) als die der Kontrollgruppe. An den Studien der Phase III können Hunderte, in manchen Fällen sogar Tausende von Patienten teilnehmen, je nachdem, welche Krankheit erforscht wird und wie die Studie ausgelegt ist. Aus Phase-III-Studien müssen statistisch bedeutsame klinische Daten für ein Medikament hervorgehen, damit diese Daten dann an die weltweiten Gesundheitsorganisationen weitergeleitet und die Zulassunng zur Vermarktung des Produkts erlangt werden kann. Normalerweise werden diese Studien an mehr als nur einer Stelle gleichzeitig durchgeführt (= multizentrische Studie), sehr oft auf internationaler Basis, z. B. in Arztpraxen, Polikliniken und Krankenhäusern.

Phase IV Studien

Studien der Phase IV werden durchgeführt, wenn ein Hersteller oder selbstständiger Wissenschaftler die Wirksamkeit eines Medikaments unter einem anderen medizinischen Gesichtspunkt oder für eine andere als die von den Gesundheitsbehörden genehmigte Indikationen testen will, d. h. eine neue Anwendungsform erstellt bzw. eine andere Indikation erarbeitet werden soll, als die, für die das Medikament ursprünglich erforscht und zugelassen wurde. Diese Studien geben den Ärzten die Möglichkeit, tiefere Einblicke in die Anwendung eines Medikaments zu bekommen.

Prüfplan / Studienprotokoll

Vor der Durchführung einer Studie wird vom Leiter der Studie, oft einem Arzt, ein Studienablaufplan, ein sogenanntes Protokoll erstellt. Das Protokoll beschreibt die Ziele bzw. den Zweck der Studie, die Behandlung (Medikament, Dosierung etc.), die einzuschließende Anzahl von Patienten und die wissenschaftliche Begründung, warum die einzelnen im Protokoll aufgeführten Zielpunkte untersucht werden sollen, die Ein- und Ausschlusskriterien für Patienten, die Visitenplanung sowie die Abbruchkriterien.
Jeder an der klinischen Studie teilnehmende Arzt muss sich genau an das Protokoll halten. Das Studienprotokoll muss von Behörden genehmigt werden.

Sponsoren / Träger

Die erheblichen Kosten klinischer Studien werden von sogenannten Sponsoren als Träger der Studie übernommen, die aus unterschiedlichen Motiven Interessen mit einer Studie verbinden. Der Sponsor einer klinischen Studie ist für den organisatorischen Ablauf zuständig. Er trägt alleine und ausschließlich die Gesamtverantwortung und somit das Risiko.
Sponsoren klinischer Studien können die pharmazeutische Industrie, Universitätsinstitute und angegliederte Forschungseinrichtungen sowie staatliche, halbstaatliche und sonstige gemeinnützige Einrichtungen des Gesundheitswesens sein. Nichtkommerzielle klinische Prüfungen werden oft auch wissenschaftsinitiierte Studien (Investigator Initiated Trials) genannt. Sie unterliegen den gleichen gesetzlichen Bestimmungen wie Studien pharmazeutischer Unternehmen.

Sicherheit von Studienteilnehmern

Studien werden in einem gesetzlich und behördlich streng kontrollierten Umfeld durchgeführt. Es sind mehrere Stufen von Sicherheitsvorkehrungen vorgesehen, die das Wohlbefinden jedes einzelnen Teilnehmers von Studien gewährleisten:

Studien dürfen nur von qualifizierten Leitern einer klinischen Prüfung (Prüfarzt) durchgeführt werden. Für Arzneimittelstudien müssen eine Genehmigung der zuständigen Bundesoberbehörde (in Deutschland das Bundesinstitut für Arzneimittel und Medizinprodukte BfArM bzw. das Paul-Ehrlich-Institut PEI) und ein positives Votum der unabhängigen Ethikkommission(en) sowie eine Probandenversicherung vorliegen.

Eine Ethikkommission ist ein unabhängiges Gremium aus im Gesundheitswesen und in nichtmedizinischen Bereichen tätigen Personen, dessen Aufgabe es ist, den Schutz der Rechte, die Sicherheit und das Wohlergehen von Studienteilnehmern sicherzustellen, indem es unter anderem zu dem Prüfplan, der Eignung der Prüfärzte, der Aufklärung potentieller Teilnehmer und dem dabei verwendeten Informationsmaterial Stellung nimmt. Hauptaugenmerk der Prüfung durch die Ethikkommission liegt auf ethischen Gesichtspunkten und dem Schutz der Studienteilnehmer.

Patienteninformation und Einverständniserklärung

Die sogenannte Patienteninformation und Einverständniserklärung vermittelt den Patienten in schriftlicher Form die wichtigsten Informationen zur Studie. Es wird vorausgesetzt, dass Ärzte den Inhalt dieser Aufklärung zusammen mit den an einer Studie teilnehmenden Patienten besprechen. In der Patientenaufklärung werden die Ziele, die zu erwartenden Vorteile, bekannte Risiken und die Verpflichtungen des Patienten im Rahmen der Studie beschrieben. Diese wird von der Ethikkommission geprüft und freigegeben. Die Patienten müssen eine Einverständniserklärung unterschreiben, wenn sie bereit sind, an der Studie teilzunehmen.

Fahrtkosten

Manchmal ist das Studienzentrum weiter entfernt oder es sind gegenüber der Standardtherapie aufgrund engmaschigerer Verlaufskontrolle häufigere Untersuchungstermine erforderlich. Bei manchen Studien gibt es daher die Möglichkeit, dass vom Träger der Studie ein Teil der Fahrtkosten, die durch die Teilnahme an einer Studie entstehen, erstattet werden können. Dies ist bei manchen, aber nicht allen Studien der Fall.

Allgemeine Begriffe in der Beschreibung von klinischen Studien

  • Randomisiert: Eine Methode, bei der Studienteilnehmer zufällig einer bestimmten Behandlungsgruppe zugeordnet werden, ähnlich dem Wurf einer Münze.
  • Einfachblind / Single-Blind: Studien, bei denen die Teilnehmer die Behandlungsgruppe erst am Ende der Studie erfahren, während die Ärzte schon bei Beginn der Studie in Kenntnis gesetzt werden.
  • Doppelblind: Weder Patienten noch Ärzte wissen, welche Studienteilnehmer die Studientherapie bzw. einer Standardtherapie erhalten.
  • Unverblindet / Open-Label: Eine Studie, bei der sowohl der Arzt als auch der Patient die Behandlungsart des Patienten kennt.
  • Placebokontrolliert: Studie, bei der die eine Gruppe das experimentelle Arzneimittel, die Kontrollgruppe hingegen ein Placebopräparat (Zuckertablette) erhält, um den so genannten Placeboeffekt herauszufiltern. Darunter versteht man Veränderungen des Befindens und der messbaren körperlichen Funktionen, die unter jeder Behandlung auftreten können, also sowohl nach Gabe eines wirkstoffhaltigen Medikaments als auch bei einer Scheinbehandlung (Placebo).
  • Multizentrisch: Hierbei handelt es sich um Studien, die an mehreren verschiedenen Zentren durchgeführt werden.
  • Multinational: Die Studien werden in mehreren Ländern durchgeführt.
  • Protokoll: Der Ablaufplan der klinischen Studie, in dem die Schlüsselpunkte der Studie definiert sind.

Mögliche Fragen an den Arzt vor der Teilnahme an klinischen Studien

Fragen zum besseren Verständnis in Frage kommender Studien

  • Welche existierenden klinischen Studien könnten für mich in Frage kommen?
  • Welche Studien eignen sich am besten für meine Bedürfnisse/Krankheit/Situation?
  • Was ist der Zweck der Studie?
  • In welcher Phase befindet sich die Studie?
  • Warum halten die Prüfärzte diesen Ansatzpunkt für wirksam?
  • Wie lange dauert die Studie?
  • Wie werden die Studienergebnisse und die Sicherheit der Teilnehmer kontrolliert?
  • Kann ich meine normale medizinische Behandlung während der Studie fortsetzen?
  • Warum soll ich an der Studie teilnehmen, wenn auf dem Markt andere Medikamente zur Verfügung stehen?
  • Wer entscheidet, ob mir die neue bzw. die etablierte Therapie verabreicht wird?
  • Wer finanziert die Studie?
  • Welche Ergebnisse sind aus früheren Studien bekannt?

Lebensqualität während der Studie

  • Verlängert, verbessert oder verschlechtert sich mein Leben durch eine Teilnahme an dieser Studie?
  • Welche möglichen Nebenwirkungen gibt es?
  • Welchen Untersuchungen muss ich mich während der Studie unterziehen?
  • Ist die Behandlung schmerzhaft, und wenn ja, wie sehr und wie lange?
  • Wie kann sich die Teilnahme an der Studie auf meine normale Lebensqualität auswirken?
  • Kann ich mit anderen Studienteilnehmern sprechen?

Eigene Verantwortung

  • Welche Verpflichtungen übernehme ich durch meine Teilnahme?
  • Entstehen für mich Kosten durch die medizinische Behandlung im Rahmen der Studie?
  • Können Fahrtkosten und Hotel- Unterbringung zum Studienzentrum ersetzt werden?
  • Wieviele Studienvisiten sind erforderlich?
  • Was passiert, wenn ich aus der Studie austreten möchte?

Betreuung

  • Wer hat das Studienprotokoll überprüft und genehmigt?
  • Wer betreut mich im Rahmen der Studie?
  • Werde ich weiterhin von meinem behandelnden Onkologen betreut?
  • Was passiert nach Ablauf der Studie – werde ich weiterhin mit dem Medikament versorgt werden?
  • Wo erfolgt die medizinische Behandlung?

Wie funktionieren klinische Studien?

Klinische Studien umfassen verschiedene Phasen: Erst nachdem Verträglichkeit und Wirkungsweise neuer Methoden an gesunden Freiwilligen erforscht wurden, wird die Wirksamkeit der neuen Behandlung auch an erkrankten Personen untersucht.

Die an verblindeten Studien Teilnehmenden wissen nicht, ob sie tatsächlich einen neuen Wirkstoff oder ein Placebo erhalten. Das schließt Verfälschungen der Ergebnisse durch Suggestionseffekte aus.

Grundsätzlich sind zwei Studientypen zu unterscheiden: Erfahren die Teilnehmenden eine aktive Form von Behandlung, spricht man von interventionellen Studien. Eine Intervention ist eine Maßnahme, die den Ausbruch oder das Fortschreiten einer Erkrankung verhindern soll. Das kann beispielsweise die Einnahme eines neuen Arzneimittels sein. Beobachtungsstudien ohne jegliches Eingreifen werden dagegen nicht-interventionelle Studien genannt.

Interventionelle Studien

Diese Studien sind in der Regel Therapiestudien, bei denen eine neue Behandlungsmethode erprobt wird. Interventionelle (Arzneimittel-)Studien werden in vier Phasen eingeteilt.

  • Phase I-Studien
    sind kleine Studien, in denen eine neue Behandlung erstmals am Menschen eingesetzt wird, und zwar an gesunden Freiwilligen. In diesem Stadium werden grundlegende Eigenschaften wie Verträglichkeit und Sicherheit eines neuen Medikaments überprüft, um zu sehen, ob es sich für einen Einsatz beim Menschen eignet.
  • Phase II-Studien
    sind bereits etwas größer angelegt. Sie umfassen meist 100 bis 300 Teilnehmende. In der Phase II wird ein Medikament zum ersten Mal an Patientinnen und Patienten überprüft, die an jener Erkrankung leiden, für deren Behandlung das Medikament entwickelt wird. Dabei geht es um die optimale Dosierung. Zusätzlich werden erste Daten zur Wirksamkeit erhoben.
  • Phase III-Studien
    sind große Studien. Sie geben relativ präzise Auskunft über Wirksamkeit und Verträglichkeit. In den allermeisten Fällen sind es Vergleichsstudien. Dabei werden Patientinnen und Patienten, die die zu untersuchende Behandlung erhalten, mit einer Kontrollgruppe verglichen, die eine andere Behandlung erhält.
  • Phase IV-Studien
    finden statt, wenn ein Medikament bereits auf dem Markt ist. So kann es sinnvoll sein, ein bereits zugelassenes Medikament bei Patientinnen und Patienten mit bestimmten Eigenschaften – etwa hinsichtlich der Altersgruppe oder bestimmter Vorerkrankungen – noch einmal gezielt zu untersuchen. Phase IV-Studien können zudem seltene Nebenwirkungen eines Medikaments besser erkennen, weil bereits viel mehr Patientinnen und Patienten damit behandelt werden.

Nicht-interventionelle Studien

Bei den nicht-interventionellen Studien, auch Beobachtungsstudien genannt, findet keine gezielte Intervention statt. Es wird lediglich beobachtet und dokumentiert. Es gibt drei wichtige Studientypen:

  • Fall-Kontroll-Studien
    vergleichen zwar Patientinnen und Patienten, die eine bestimmte Behandlung erhalten haben, mit Patientinnen und Patienten, die diese Behandlung nicht erhalten haben. Diese Studien sind jedoch retrospektiv. Die Auswertung des Behandlungserfolgs geschieht also rückblickend und ausschließlich auf der Grundlage bereits vorhandener Daten.
  • Kohortenstudien
    beobachten Gruppen von Patientinnen und Patienten, die eine bestimmte Behandlung erhalten haben, hinsichtlich des weiteren Krankheitsverlaufs – also prospektiv und oft über viele Jahre hinweg.
  • Querschnittsstudien
    bilden die Verteilung einer gesundheitsrelevanten Exposition (Feinstaub, Lärm), einer Erkrankung oder beides zugleich in der Bevölkerung ab. Sie erfassen die Daten zu einem bestimmten Zeitpunkt. Querschnittsstudien sind somit Momentaufnahmen.

Weitere Fachbegriffe aus dem Wörterbuch der klinischen Forschung

Kontrollierte Interventionsstudien
vergleichen die neue Behandlung mit einer anderen Behandlung oder mit einer Scheinbehandlung, einem Placebo. Dieser Vergleich ist wichtig, um den tatsächlichen Effekt einer Behandlung zuverlässig beurteilen zu können.

Randomisierung
bedeutet, dass die Teilnehmenden den verschiedenen Studiengruppen per Zufallslos zugeteilt werden. Die Gruppe, die die neue Behandlung erhält, wird „Verumgruppe“ oder „Behandlungsgruppe“ genannt. Die Gruppe, die eine andere Behandlung oder ein Placebo erhält, ist die „Kontrollgruppe“. Ist die Studie groß genug, dann gewährleistet die Zufallsverteilung, dass die Patientinnen und Patienten in beiden Gruppen ähnliche Eigenschaften haben. Nur dann sind die Ergebnisse miteinander vergleichbar und aussagekräftig.

Verblindung
bedeutet, dass die Patientinnen und Patienten nicht wissen, ob sie in der Verumgruppe oder in der Kontrollgruppe sind. Bei einer doppelten Verblindung weiß das auch die ärztliche Seite nicht. Eine Verblindung verhindert, dass Erwartungen und Suggestionseffekte die Ergebnisse klinischer Studien verfälschen.

Quelle: Wie funktionieren klinische Studien? (gesundheitsforschung-bmbf.de)


Weitere Links zu Studien: